一、问题与数据

最近小宋医生在撰写一项项目书，研究设计是诊断试验，研究目的是探讨在使用呼吸机的病人中，与金标准相比，A指数预测撤机（呼吸机）失败的准确性。但是小宋医生不知道样本量怎么计算，所以跑来找小咖帮忙。

小宋医生希望该研究的ROC曲线下面积的最小值为0.80。假设α=0.05，β=0.10，预计10%的失访率，本研究拟定撤机失败的病人和撤机成功的病人数目相等，则该研究需要多大的样本量呢？

二、对问题分析

小宋医生的研究为诊断试验，要使用ROC曲线下面积计算样本量，首先应当根据研究目的设定最小的ROC曲线下面积。然后拟定检验水准α和检验效能1-β，以及所需要的阴性组与阳性组的比例，即撤机失败的病人和撤机成功的病人之比。

根据上面的叙述得知ROC曲线下面积最少0.80，α=0.05，β=0.10，阴性组与阳性组的比例为1。

下面我们来看一下如何用Medcalc软件实现样本量计算。

三、Medcalc操作

1. 选择Sampling→Area under ROC curve…2. Type I error (Alpha, Significance)中填入0.05；Type II error (Beta, 1-Power)中填入0.10；Area under ROC curve中填入最小可接受的ROC曲线下面积0.80；Null hypothesis value指零假设下即A指数无诊断价值时的ROC曲线下面积0.5（为什么ROC曲线下面积是0.5时没有诊断价值，请参考之前发过的“了解ROC曲线下面积，有这篇文章就够了”）；Ratio of sample sizes in negative/positive groups：阴性组与阳性组的比值为1。点击Calculate。

计算结果见下图，在计算结果的表中找到本研究α=0.05和β=0.10对应的值，为17+17。 有不清楚的地方，请记得点击上图左下角的问号，查看帮助文件。

下面我们来依次解释各个概念：

• Type I error（I类错误）：犯I类错误的概率，也就是当零假设是真实的，却拒绝零假设的概率；
• Type II error（II类错误）：犯II类错误的概率，也就是当零假设是不真实的，却接受零假设的概率；

我们用一个生动形象的例子来详细讲一下：

零假设（H0）：病人没有怀孕。

备择假设（H1）:病人怀孕。

在下图中，我们可以看到，左侧的男性病人不可能怀孕（当然是指自然状态下），但医生却认为病人怀孕，这就是当零假设是真实的却拒绝了零假设，犯了I类错误；而右侧的女性病人，可以看到其怀孕，但是医生却认为病人没有怀孕，这就是零假设不成立却接受了零假设，犯了II类错误。是不是很形象呢？如果还是不理解，请参考“统计方法套路深，细说I类错误和II类错误！”。 

• Area under ROC curve（ROC曲线下面积）：这里指假设的ROC曲线下面积，即研究期望发现的ROC曲线下面积。
• Ratio of sample sizes in negative / positive groups（阴性组样本量与阳性组的比值）：即需要的阴性组与阳性组例数的比值。本研究需要两组有相同的例数，所以我们这里键入1。

四、结果解释

根据上面的结果，上述研究的样本量阴性组需要17例，阳性组需要17例，共计34例

超链达瓦达瓦达瓦达瓦达瓦接

病人可以满足本研究所需要的样本量。假设有10%的失访率，则需要34/（1-10%）≈38（例）。

五、撰写结论

本研究的研究设计为诊断试验。假设呼吸衰竭病人撤机失败和撤机成功的比例为1:1，期望的ROC曲线下面积最少达到0.80，假设α=0.05，β=0.10，需要至少17例撤机失败，17例撤机成功的病人。假设有10%的失访率，共需要38例研究对象。